每經(jīng)記者：陳浩每經(jīng)編輯：陳俊杰
被喻為“上帝的手術(shù)刀”的基因編輯療法近期迎來突破性進(jìn)展。當(dāng)?shù)貢r(shí)間12月8日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）官網(wǎng)發(fā)布消息稱，批準(zhǔn)CRISPR Therapeutics/Vertex的基因編輯療法Casgevy和bluebird bio的基因編輯療法Lyfgenia上市，兩種藥物均用于治療鐮狀細(xì)胞�。⊿CD）。
Casgevy也成為首個(gè)FDA批準(zhǔn)上市的基于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的療法。而就在11月，Casgevy在英國(guó)獲批上市，用于治療鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血。基因編輯治療的時(shí)代已經(jīng)來臨了嗎？
12月15日，由香港科技創(chuàng)新聯(lián)盟主辦、中國(guó)銀行（香港）有限公司冠名贊助的“中銀香港科技創(chuàng)新獎(jiǎng)2023”在香港舉行。在會(huì)議間隙，《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者專訪了“生命健康”領(lǐng)域獲獎(jiǎng)?wù)摺⑾愀鄞髮W(xué)副教授黃兆麟。據(jù)介紹，黃兆麟開創(chuàng)的基因編輯工具篩選平臺(tái)，可以快速找出最適用和有效的基因治療工具，并有效加快研發(fā)新一代精確基因編輯器。
自2012年面世以來，CRISPR/Cas9已成為主流的基因編輯技術(shù)，但該技術(shù)的底層專利技術(shù)已被西方國(guó)家壟斷。黃兆麟表示，國(guó)內(nèi)也在研發(fā)一些新穎的基因編輯工具，中國(guó)在基因編輯工具創(chuàng)新上仍有很大機(jī)會(huì)。“要把一項(xiàng)前沿技術(shù)真正應(yīng)用到臨床治療中，需要各方面一起合作，實(shí)現(xiàn)合作共贏，而不是說誰一定要最快。”
受訪者供圖
談基因編輯工具平臺(tái)：希望加快新一代基因編輯技術(shù)研發(fā)
今年6月，香港大學(xué)宣布黃兆麟領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)了全球首個(gè)篩選精確基因編輯工具平臺(tái)，并已就此技術(shù)提交相關(guān)專利申請(qǐng)。據(jù)介紹，研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)的新型測(cè)試平臺(tái)，可同時(shí)試驗(yàn)及改造數(shù)以百計(jì)精準(zhǔn)的鹼基編輯器變體，突破了現(xiàn)時(shí)基因編輯工具需逐一測(cè)試的限制。
傳統(tǒng)的基因編輯工具包括鋅指核酸酶、轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)子核酸酶、CRISPR/Cas9系統(tǒng)等，新一代的基因編輯工具則包括單堿基編輯、先導(dǎo)編輯等。目前，CRISPR/Cas9仍是主流的基因編輯技術(shù)，但基因編輯技術(shù)仍在快速發(fā)展中，基因編輯技術(shù)的工具創(chuàng)新和升級(jí)是行業(yè)熱點(diǎn)。
黃兆麟表示，現(xiàn)在有很多不同的基因編輯工具，但是對(duì)于不同的疾病，需要嘗試哪一種工具最為合適，基因編輯技術(shù)面臨的挑戰(zhàn)之一就是如何尋找到最精準(zhǔn)的工具。他說，基因編輯工具可能有數(shù)十至數(shù)百種，如果每一種疾病都要單獨(dú)篩選出合適的工具，那就太花時(shí)間了。團(tuán)隊(duì)開發(fā)的平臺(tái)可以快速找出最適用和有效的基因編輯工具，從而幫助加快新一代基因編輯技術(shù)的研發(fā)。
近期，基于CRISPR/Cas9技術(shù)的基因編輯療法Casgevy先后在英國(guó)、美國(guó)獲批上市。黃兆麟認(rèn)為，不同國(guó)家的審批過程不一樣，但Casgevy的獲批說明CRISPR/Cas9確實(shí)可以用于治療一些疾玻他也提到，藥物安全性是最重要的，Casgevy已經(jīng)證明了藥物的安全性，后續(xù)其他基因編輯療法也有望加快獲批。
“CRISPR/Cas9技術(shù)也在不斷進(jìn)步，會(huì)逐漸優(yōu)化整個(gè)治療系統(tǒng)，現(xiàn)在第一個(gè)成功的例子出現(xiàn)了，這是一個(gè)很好的開始。”黃兆麟說。
不過，目前獲批的兩款基因編輯療法定價(jià)均在數(shù)百萬美元，這顯然不是一般患者能夠承受的治療費(fèi)用。黃兆麟表示，一項(xiàng)新技術(shù)剛出現(xiàn)時(shí)確實(shí)會(huì)很貴，加上基因編輯療法本身成本也非常高昂，但是長(zhǎng)期來看，一定可以找到降低費(fèi)用的合適方法，他也希望治療費(fèi)用降低到普通患者能承擔(dān)的程度。
談基因編輯工具創(chuàng)新：中國(guó)仍有很大機(jī)會(huì)
由于基因編輯具有不可逆性，安全性和倫理道德是長(zhǎng)期圍繞基因編輯療法的兩大話題，目前處于研發(fā)中的基因編輯療法多針對(duì)遺傳、基因疾玻黃兆麟認(rèn)為，如果對(duì)生殖細(xì)胞進(jìn)行編輯，修改后的基因會(huì)遺傳給下一代，所以是不被允許的。如果只是編輯非生殖細(xì)胞，那最多影響患者自身，在患者本身有嚴(yán)重疾病且沒有治療方法的情況下，這時(shí)才可以考慮使用基因編輯療法。
國(guó)內(nèi)的基因編輯研究起步較晚，CRISPR技術(shù)的底層知識(shí)產(chǎn)權(quán)已被西方國(guó)家掌握。專利限制是否會(huì)影響中國(guó)開展基因編輯研究？黃兆麟表示，CRISPR技術(shù)確實(shí)存在專利限制，但是要把一項(xiàng)前沿技術(shù)應(yīng)用到臨床治療中，不只是工具問題，而是需要各方面一起合作，比如如何更安全地把編輯工具遞送到人體，那其實(shí)跟CRISPR技術(shù)的專利不一定有直接關(guān)系。
“我覺得不只是CRISPR技術(shù)，我們也可以做其他的基因編輯工具。國(guó)內(nèi)已經(jīng)有了一些很好的例子，做了一些新穎的基因編輯工具，這些工具可能會(huì)有背景知識(shí)產(chǎn)權(quán)，但他們也會(huì)有自身的一些核心專利。”黃兆麟說，只有把基因編輯的領(lǐng)域不斷擴(kuò)大，各方面才能實(shí)現(xiàn)合作共贏。
黃兆麟提到，國(guó)內(nèi)已經(jīng)在用基因編輯改良農(nóng)作物，那同樣是一個(gè)很大的領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)已經(jīng)做得很好了，而西方國(guó)家在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域做得不是很快。“我認(rèn)為不是說誰一定要最快，而是應(yīng)該考慮如何合作共贏，如何給患者帶來最大的好處”。
目前，國(guó)內(nèi)已有多款基因編輯療法進(jìn)入了臨床試驗(yàn)。例如，去年11月，博雅輯因宣布，針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯造血干細(xì)胞在研產(chǎn)品ET-01的I期臨床試驗(yàn)完成最后一例患者輸注。ET-01是基于CRISPR/Cas9技術(shù)的基因編輯療法，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。
黃兆麟表示，有一些遺傳、基因類的罕見病患者人數(shù)可能很少，但是這些罕見病加起來的患者人數(shù)并不少，基因編輯療法確實(shí)可以在很多疾病領(lǐng)域作出貢獻(xiàn)，他也很看好基因編輯的未來。
“我們不知道基因編輯到底可以治療多少疾病，但是能夠治療一些目前沒有治療方法的疾病，就已經(jīng)很好了。當(dāng)然，如何降低費(fèi)用就是另外一個(gè)問題了。” 黃兆麟說。
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